A edição de ADN produziu um efeito duradouro em todos os participantes do ensaio clínico
Um processo de edição génica mais aperfeiçoado permitiu ativar a versão fetal do gene da hemoglobina, que serviu de base a uma nova terapia para a β-talassemia (uma doença genética hereditária do sangue). O estudo, realizado por grandes institutos chineses, descreve um sistema de edição de genes melhorado, capaz de fazer alterações mais precisas e de reduzir ao mínimo os erros.
A investigação centrou-se na ativação do gene fetal da hemoglobina, que normalmente é desativado nos adultos. Os cientistas danificaram a região do ADN à qual se liga uma proteína inibidora, o que permitiu que o gene fetal permanecesse ativo. A edição foi feita em células estaminais do sangue de pacientes com β-talassemia e, depois disso, as células com as alterações bem-sucedidas foram transplantadas de novo para os próprios pacientes.
O sistema CRISPR/Cas9, inicialmente desenvolvido como defesa imunitária das bactérias, é usado para a edição dirigida do ADN. No entanto, a sua aplicação envolve riscos, como ruturas acidentais noutras zonas do genoma. A nova metodologia elimina estes problemas ao substituir a Cas9 por uma proteína que modifica bases individuais do ADN e ao incluir mecanismos que impedem as células de corrigirem essas alterações.
O ensaio clínico incluiu 5 pacientes. Após a edição, as suas células estaminais foram transplantadas e as células já existentes foram destruídas com quimioterapia. Ao fim de algumas semanas, o nível de hemoglobina começou a aumentar, e todos os pacientes atingiram o principal critério de sucesso: mais de 6 meses sem necessidade de transfusões de sangue.
Apesar do custo elevado do procedimento, os resultados mostram a passagem da edição génica de uma tecnologia experimental para a criação de múltiplas terapias. Ainda falta avaliar as alterações a longo prazo na qualidade de vida dos pacientes, mas é provável que sejam significativas.
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